CEREZYME 400 U 1 flakon Klinik Özellikler

4.1. Terapötik endikasyonlar

Cerezyme (imigluseraz), non-nöronopatik (Tip 1) veya kronik nöronopatik (Tip 3) Gaucher hastalığı teşhisi konan hastalar ve bu hastalığın nörolojik belirtiler dışındaki bulgularını klinik olarak anlamlı şekilde gösterenlerin uzun dönem enzim replasman tedavisinde endikedir.

Gaucher hastalığının nörolojik olmayan belirtileri aşağıdaki durumların bir ya da daha fazlasını içermektedir:

• demir eksikliği gibi nedenlerin dışlandığı anemi

• trombositopeni

• D vitamini eksikliği gibi nedenlerin dışlandığı kemik hastalığı

• hepatomegali veya splenomegali

Tedavi, Gaucher hastalığının tedavisi hakkında bilgisi olan doktorlar tarafından takip edilmelidir.

Pozoloji, uygulama sıklığı ve süresi:

Gaucher hastalığının heterojenitesi ve multi sistemik tutulum göstermesi nedeniyle, dozaj hastalığın klinik bulgularının ayrıntılı değerlendirmesine dayanılarak her hasta için bireysel olarak belirlenmelidir. İlgili tüm klinik bulgular’a ait bireysel hasta cevapları iyi bilindiğinden, uygulamanın dozajı ve sıklığı tüm klinik bulgularda en iyi parametrelere ulaşacak şekilde belirlenmeli veya o ana kadar normalize olmayan parametrelerde iyileşme sağlanması hedeflenmelidir.

Farklı dozaj aralıklarının, hastalığın nörolojik olmayan belirtilerinin bir kısmına veya tümüne karşı etkili olduğu kanıtlanmıştır. Başlangıç dozu olarak, iki haftada bir kez vücut ağırlığına göre 60 U/kg olarak verildiğinde, 6 aylık tedavi sonrasında hematolojik ve visseral parametrelerde iyileşme görülmüş ve devam eden kullanımın kemik hastalığındaki ilerlemeyi durdurduğu veya iyileştirdiği gösterilmiştir. 2 haftada bir kez vücut ağırlığına göre 15 U/kg gibi küçük dozların uygulanmasında, hematolojik parametrelerde ve organomegalilerde iyileşme gözlenirken, kemik parametrelerinde iyileşme görülmemiştir. Genellikle ve hasta için en uygun İnfüzyon sıklığı her 2 haftada birdir. Bu infüzyon sıklığı, en fazla klinik verinin varolduğu dozajdır.

Cerezyme’m kronik nöronopatik Gaucher hastalarının nörolojik semptomlarındaki etkinliği henüz kanıtlanmamıştır ve bu belirtiler için özel bir doz önerilmemektedir. (Bakınız Bölüm

5.1. Farmakodinamik Özellikler)

Uygulama Sekli:

Rekonstitüsyon ve seyreltme sonrası hazırlanan çözelti intravenöz olarak uygulanmalıdır. CerezymeTn, ilk infüzyonundaki hızı kg başına dakikada 0.5 Ünite’yi geçmeyecek şekilde uygulanmalıdır. Sonraki uygulamalardaki infüzyon hızı artınlabilinir ancak kg başına dakikada 1 Ünite’yi geçmemelidir. İnfüzyon hızı artışı bir doktor gözetiminde gerçekleştirilmelidir.

Evde Cerezyme infüzyonu, infüzyonlannı iyi tolere eden hastalar için düşünülmelidir. Hastanın evde infüzyon alma karan, tedavi eden doktorun karan ve tavsiyeleri sonucunda verilmelidir. Fabrazyme infüzyonunun, evde hasta ya da hasta bakıcısı tarafından uygulanması, klinik ortamda bir sağlık çalışanı tarafından verilecek eğitimi gerektirmektedir. Hasta ya da hasta bakıcı, infüzyon tekniği ve tedavi ajandasının tutulması konusunda eğitilecektir. Hasta infüzyon sırasında advers etki ile karşılaştığında derhal infüzyonu durdurmalı ve bir sağlık çalışanına başvurmalıdır. Daha sonraki infüzyonlann klinik ortamda yapılmasına gerek olabilir. Doz ve infüzyon hızı, evdeyken sabit kalmalı ve sağlık çalışanı gözetiminde olmadan değiştirilmemelidir.

Tıbbi ürünün, uygulamadan önceki hazırlama ve sulandırma talimatları için bakınız bölüm
6
.
6
.

Sağlık profesyonelleri, kronik nöronopatik belirtileri olan Gaucher hastalan da dahil olmak üzere hastalannı “ICGG Gaucher Registry”ye kaydetmeleri yönünde teşvik edilmektedir. (Bakınız Bölüm 5.1 Farmakodinamik Özellikler)

Özel popülasyonlara ilişkin ek bilgiler:

Böbrek/karaciğer yetmezliği

Böbrek ve/veya karaciğer yetmezliği olan hastalar için herhangi bir doz önerisi bulunmamaktadır.

Pediyatrik popülasyon

Pediatrik popülasyon için herhangi bir doz önerisi bulunmamaktadır.

Geriyatrik popülasyon:

Geriyatrik popülasyon için herhangi bir doz önerisi bulunmamaktadır,

4.3. Kontrendikasyonlar

4.4. Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

4.4. Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Aşın Duyarlılık:

Eldeki veriler, ELİSA yöntemi ile yapılan taramalar sonucunda, tedavi gören hastaların yaklaşık %15’inde tedavinin birinci yılı sonunda imigluseraza karşı immünglobulin G (IgG) antikorunun geliştiğini göstermektedir. IgG antikorlarının oluştuğu hastalarda antikorlar, çoğunlukla tedavinin ilk 6 ayı içerisinde gelişirken bu antikorların 12. aydan sonra ender olarak geliştiği gözlenmiştir. Tedavi yanıtının azaldığına dair şüphelenilen hastaların imigluseraza karşı IgG antikor gelişimi açısından düzenli aralıklarla takip edilmeleri önerilmektedir.

İmigluseraza karşı antikor geliştiren hastalarda aşırı duyarlılık reaksiyonları gelişme riski daha fazladır (Bakınız Bölüm. 4.8. İstenmeyen Etkiler). Aşın duyarlılığı düşündüren reaksiyon gelişen hastalann, imigluseraz antikorları açısından teste tabi tutulması önerilmektedir. Diğer intravenöz protein ürünlerinde olduğu gibi, şiddetli, aleıjik-tipte aşırı duyarlılık reaksiyonlar gelişebilir. Eğer böyle bir reaksiyon gelişirse, Cerezyme infuzyonunun derhal kesilmesi önerilmektedir ve uygun tıbbi tedaviye başlanmalıdır. Acil tedavi için güncel tıbbi standartlar dikkate alınmalıdır.

Ceredase’a (algluseraza) karşı aşın duyarlılık semptomları gözlenen veya antikor geliştirmiş olan hastalara imigluseraz ile tedavi edilirken dikkat edilmelidirler.

Yardımcı maddeler

Bu tıbbi ürün sodyum içermektedir ve %0.9’luk sodyum klorür intravenöz çözeltisi ile kullanılır. (Bakınız Bölüm 6.6. Beşeri tıbi üründen arta kalan maddelerin imhası ve diğer özel önlemler). Bu durum kontrollü sodyum diyetinde olan hastalar için göz önünde bulundurulmalıdır.

4.5. Diğer tıbbi ürünler ile etkileşimler ve diğer etkileşim şekilleri

Cerezyme ve diğer ilaçlar arasında hiçbir etkileşim çalışması yapılmamıştır.

4.6. Gebelik ve laktasyon

Genel tavsiye Gebelik kategorisi: C Çocuk doğurma potansiyeli bulunan kadmlar / Doğum kontrolü (Kontrasepsiyon)

Gebe olmayı planlayan Gaucher hastalannda her gebelik için tedavinin risk-yarar değerlendirmesi gereklidir.

Daha önce tedavi almayan kadınların, gebe kalmadan önce ideal sağlık durumuna ulaşmalan amacıyla, tedaviye bu dönemde başlamalanın gerektiği yönünde önerilerde bulunulmalıdır. Cerezyme tedavisi alan kadınlarda tedavinin gebelik boyunca devam ettirilmesi göz önünde bulundurulmalıdır. Dozun hastanın ihtiyaçlarına ve terapötik cevabına göre bireyselleştirilmesi amacıyla gebeliğin ve Gaucher hastalığının klinik belirtilerinin yakından izlenmesi gereklidir.

Gebelik donemi

Hayvanlar üzerinde yapılan çalışmalar, gebelik ve/veya embriyonal/fetal gelişim ve/veya doğum ve/veya doğum sonrası gelişim üzerindeki etkiler bakımından yetersizdir. İnsanlara yönelik potansiyel risk bilinmemektedir.

Gebelik döneminde altta yatan Gaucher hastalığının kontrol altına alınmasında Cerezyme kullanımının yararlı olduğunu gösteren 150 hamileden elde edilen sınırlı sayıda deneyim (birincil olarak spontan raporlama ve literatüre dayanan) bulunmaktadır. Ayrıca bu veriler düşük istatiksel kanıt bulunmasına rağmen, Cerezyme’ın fötus üzerinde malformasyon yapıcı toksisiteye yol açmadığını göstermektedir. Cerezyme kullanımı veya altta yatan Gaucher hastalığıyla ilişkisi net olarak bilinmemekle birlikte nadir fötal ölümler bildirilmiştir.

Cerezyme’m gebelik, embriyonal/fötal gelişim, doğum ve postnatal gelişim üzerine etkilerini değerlendirmek için hayvan çalışmaları yürütülmemiştir. Cerezyme’m plasenta yoluyla gelişmekte olan lotusa geçip geçmediği bilinmemektedir. İnsanlara yönelik potansiyel risk bilinmemektedir.

4.6. Gebelik ve laktasyon

un maternal kalsiyum dengesini etkilediği ve kemikte kalsiyum döngüsünü hızlandırdığı bilinmektedir. Bu durum Gaucher teşhisi konanlarda iskelet hastalığı bulgularının artmasında rol oynayabilir.

CEREZYME, gerekli olmadıkça gebelik döneminde kullanılmamalıdır.

Laktasyon dönemi

İlacın etkin maddesinin insan sütüne geçip geçmediği bilinmemektedir, ancak, muhtemelen enzim bebeğin gastrointestinal sisteminde sindirime uğramaktadır.

4

Üreme yeteneği (fertilite)

Cerezyme’ın üreme yeteneği üzerine etkileri bilinmemektedir.

4.7. Araç ve makina kullanımı üzerindeki etkiler

Araç ve makina kullanma üzerine herhangi bir etkisi yoktur veya ihmal edilebilir düzeydedir.

4.8. İstenmeyen Etkiler

Advers ilaç reaksiyonları sistem organ sınıfına ve sıklığa göre (çok yaygın (>1/10); yaygın (>1/100 ila <1/10); yaygın olmayan (>1/1000 ila <1/100); seyrek (>1/10000 ila <1/1000); çok seyrek (< 1/10.000); bilinmiyor (eldeki verilerden hareketle tahmin edilemiyor))aşağıdaki tabloda listelenmiştir. Her bir sıklık gruplanması içinde advers ilaç reaksiyonları azalan ciddiyet derecesine göre sunulmaktadır.

Aşın duyarlılığa (tabloda * ile belirtilmiş) bağlı semptomlar, hastalann yaklaşık %3’ünde bildirilmiştir. Bu semptomlar infüzyon sırasında veya sonrasında kısa bir süre içerisinde ortaya çıkmıştır. Bu semptomlar genelde antihistamin ve kortikosteroidlerle olan tedavilere cevap vermiştir. Bu semptomlann tekrar ortaya çıkması durumunda, hastalann bu ürünün infüzyonuna ara vermesi ve doktorlan ile temasa geçmesi önerilmiştir.

4.9. Doz aşımı ve tedavisi

Doz aşımı vakası bildirilmemiştir. Hastalarda doz vücut ağırlığına göre 240 Ünite/kg’ye kadar kullanılmıştır.

Diyabet Hastalığı Diyabet, insülin hormonu ile ilgili problemlerden kaynaklanan bir hastalıktır.

Dış Gebelik Dış gebelik, her 100 gebelikten birini etkileyen, sık görülen ve ölüme sebep olabilecek bir durumdur. Bu, döllenen yumurta, rahimin dışına yerleşirse, oluşan bir durumdur. Gebelik ilerledikçe, ağrıya ve kanamalara sebep olur.